به گزارش روزپلاس، سعید اعظمیان - مدیرعامل انجمن اس ام ای ایران با اعلام ورود اولین محموله داروی ریسدیپلام (Risdiplam) با نام تجاری اِوریسدی (Evrysdi) تولید شرکت دارویی رش سوئیس در روز شنبه (15مرداد) از طریق گمرک فرودگاه امام خمینی (ره) به کشور، گفت: این دارو نخستین داروی خوراکی بیماری اس ام ای در جهان بوده و با فاصله کمی بعد از ورود به بازارهای جهانی توسط شرکت بهستان دارو وارد ایران شده است که بزودی و با نظارت و همکاری وزارت بهداشت در دسترس بیماران اس ام ای قرار میگیرد.
وی با این توضیح که در حال حاضر بیش از پنج هزار بیمار اس ام ای در دنیا از این دارو استفاده میکنند، افزود: این دارو در سال 2020 تایید سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) و در سال 2021 تایید آژانس دارویی اروپا (EMA) را دریافت کرده است و سازمان غذا و داروی ایران نیز این دارو را در سال 1400 و به فاصله کمتر از یکسال از تاییدیههای بینالمللی، تایید کرد و امروزه این داروی درمانی خوراکی در بیش از 86 کشور مورد تایید است.
اعظمیان با اعلام اینکه بر اساس تازهترین اطلاعات انجمن اس ام ای ایران، هم اکنون 609 بیمار مبتلا به اس ام ای در کشور ثبت شدهاند، ادامه داد: بیماری اس ام ای یا آتروفی عضلانی-نخاعی یک بیماری ژنتیکی پیشرونده و نادر بوده و شایعترین علت ژنتیکی مرگ نوزادان است که از هر 11 هزار نوزاد متولد شده در دنیا، یک نفر به این بیماری مبتلا است و با تصمیم وزارت بهداشت و سازمان غذا و دارو برای مجوز ورود این دارو به کشور، برای نخستین بار نویدبخش درمان بیماران مبتلا به اس ام ای شده است.
وی گفت: بیماری اس ام ای در اثر حذف یا جهش در یک ژن خاص رخ میدهد که در نتیجه آن پروتیئن اس ام ان (SMN) کاربردی در سطح بدن کاهش یافته و عملکرد عضلات در همه نواحی و ارگانهای بدن تحلیل میرود، که خوشبختانه با مصرف خوراکی و روزانه این داروی جدید به تامین و بالا نگه داشتن سطح این پروتئین در سیستم اعصاب مرکزی و محیطی کمک میشود و بر اساس مطالعات انجام گرفته مصرف این دارو موجب بهبود شرایط عضلانی و حرکتی بیماران خواهد شد.
مدیرعامل انجمن اس ام ای ایران همچنین گفت: این دارو برای بیماران اتروفی عضلانی نخاعی با سن دو ماه به بالا تاییدیه مصرف دارد و سازمان غذا و داروی آمریکا به تازگی استفاده از این دارو را در نوزادان زیر دو ماه نیز تایید کرده است.
وی یادآور شد: داروی اِوریسدی توسط چهار مطالعه اصلی بر روی بیش از 450 بیمار مورد بررسی قرار گرفته است. این تعداد از بیماران شرکتکننده در مطالعه دارو، بیشترین تعداد افراد شرکتکننده در مطالعات بیماری اس ام ای است. افراد شرکتکننده در این مطالعات شامل افراد مبتلا به اس ام ای از بدو تولد تا سن 60 سالگی بودهاند.
اعظمیان ادامه داد: در این مطالعات ایمنی و اثربخشی دارو در بیماران تازه متولد شده بدون علامت که با تست ژنتیک تشخیص داده شدهاند، افراد مبتلا به همه تایپهای بیماری اس ام ای ، و افرادی که قبلا از دارویهای دیگری استفاده نمودهاند مورد بررسی قرار گرفته است. اثربخشی داروی Evrysdi در بهبود شاخصهای کیفیت زندگی بیماران از جمله نشستن بدون کمک، بلع غذا و کاهش نیاز به بستری شدن در بیمارستان، و همچنین بهبود تواناییهای حرکتی دیگر به اثبات رسیده است.
اولین تصویر منتشر شده از پیکر نیکاشاکرمی
مراسم ترحیم یکی از تجار در کاشان/حمله به غذای عزا!
اولین عکس بدون چشم بند از ضارب مردم در اتوبوس
عکس/ مالک استقلال در خانه کشتی رؤیت شد
عکس/ سورپرایز رونالدو برای یک هوادار خاص
عکس/کاشت نهال در پاکستان توسط رئیسی
ملاقات هادی چوپان با یک پرسپولیسی سرشناس+عکس
عکس/ اقامه نماز جماعت ظهر و عصر به امامت حضرت آیتالله خامنهای
عکس/ دیدار فرماندهان نیروهای مسلح با رهبر انقلاب
ویدیو طنز/تصاویر لحظه درگیری پدافند با ریز پرنده رژیم صهیونیستی
فیلم/تصویری دیده نشده از حمله نا موفق ریز پرنده ها به تاسیسات اصفهان
عکس/ تمسخر رژیم صهیونیستی توسط کاربران عرب در حاشیه حادثه اصفهان
طنز/ اولین عکس از محل برخورد موشک به پایگاه هشتم شکاری اصفهان
توده ۱۸ کیلویی از بدن یک بانوی بهشهری خارج شد
ویدیو/ زورگیران موش شدند
دیوارنگاره میدان ولیعصر؛ اسرائیل از خانه عنکبوت سست تر است
عکس/ پوستر رسانه KHAMENEI.IR در پی پاسخ تنبیهی ایران به رژیم صهیونیستی
یک مامور انتظامی در شهرستان هیرمند به شهادت رسید/ عکس
بازدید قلعهنویی از باشگاه آلانیا اسپور ترکیه + عکس
دیدار نابغه کشتی جهان با عبدالرشید سعداللهیف در مدینه+عکس
عکس/ اسبسواری دختر ۶ ماهه سردار آزمون
قاب عکسی آخرالزمانی از شهر خانیونس پس از خروج نیروهای اسرائیل از آن!
عکس/ پیام تبریک رونالدو به مسلمانان
حضور بن سلمان در نماز عیدفطر/عکس
نخستین تصویر از هلال عید فطر / عکس
ویدیو/ زورگیری در اتوبان صدر تهران
اولین عکس از همسر رضا داوودنژاد در مراسم خاکسپاری
عکس/ حضور رئیس قوه قضائیه در راهپیمایی روز قدس
عکس/حضور رئیس مجلس در راهپیمایی بزرگ روز قدس
عکسی از ناطق نوری و سردار فلاح در راهپیمایی روز قدس تهران /وزیر احمدی نژاد هم آمد
عکس/فریاد «مرگ بر اسرائیل» فرزندان شهدای حادثۀ تروریستی ساختمان کنسولی سفارت ایران
تصویر/ کودک بلوچ که در حملات تروریستی گروهک جیشالعدل مجروح شد
تصویر ۲ تروریست به هلاکت رسیده در چابهار
اولین تصاویر از شهدای حادثه تروریستی چابهار
گزارش تصویری/ شب قدر متفاوت در جزیره کیش
عکس/ انگشتر اهدایی آستان قدس به شهید زاهدی
تصویری دیده نشده از شهید زاهدی در سال ۱۳۷۵ | دو سردار شهید در یک قاب
تصاویری از ۷ مستشار نظامی شهید شده در حمله اسرائیل به کنسولگری ایران در سوریه
تصاویری از پسر آیت الله هاشمی رفسنجانی و سیداحمد خمینی در مراسم شب قدر
ویدیو/ منظور پس از مخالفت با واردات خودرو: نظرم درباره واردات خودرو نظر شخصی بود/ مکلف به اجرای قانون هستیم
تصویری باورنکردنی از پسر هادی چوپان/ فیگور مشابه گرگ ایرانی و فرزندش
تصاویر مظنونین حمله تروریستی در مسکو منتشر شد
ابطحی مجروح شد/ سارقین ناکام ماندند+ عکس
عکس/ پست اینستاگرام کنفدراسیون فوتبال آسیا به مناسبت آغاز سال نو
عکس/ کفشهای مرموز بایدن
عکس/ لوگوی گوگل برای نوروز ۱۴۰۳
عکس/ رئیسی با عباس قادری خواننده قدیمی دیدار کرد
مردی که ۷۰ سال با یک ریه آهنی زندگی کرد، درگذشت
عکس/ لحظۀ ترکیدن نارنجک دستساز در دست یک جوان
تصویری جدید از سید حسن نصرالله
انتشار تصاویر فوتوشاپی کیت میدلتون/ همسر ولیعهد انگلیس عذرخواهی کرد
تصویر آخرین حضور آیتالله جنتی درمجلس خبرگان
عکس/ حسن روحانی در مجلس خبرگان
عکس/ کاشت نهال توسط رهبر انقلاب در روز درختکاری
عکس/ ملاقات امیر تتلو با مادر و خواهرش در حاشیه اولین جلسه دادگاه
عکس/ سیدحسن خمینی در حسینیۀ جماران رای خود را به صندوق انداخت
آیت الله مدرسی یزدی و طحان نظیف رای خود را به صندوق انداختند/ عکس
عکس/ محمدباقر قالیباف رأی خود را به صندوق انداخت
عکس/ آيتالله احمد جنتی رأی خود را به صندوق انداخت
ویدئو/ دو توصیه مهم حضرت آقا به مردم
عروس با کلاه ارتشی/ گزارش تصویری از ازدواج دانشجویی در دانشگاه افسری
عکس/ فرمانده مهدی برروی دیوارنگاره میدان انقلاب تهران
عکس/ دیدار غمانگیز فردوسیپور و جواد خیابانی/ عادل همکار قدیمی را فراموش نکرد
ببینید/بیانات رهبر انقلاب پس از کاشت نهال در روز درختکاری
عکس/ حضور حاج اسماعیل قاآنی در راهپیمایی ۲۲ بهمن
نمایش سامانه موشکی زمین به زمین «قیام» در حاشیه راهپیمایی ۲۲ بهمن
عکس / چهره درهم بایدن و هریس پس از حمله به پایگاه آمریکا در اردن
دیوارنگاره جدید میدان انقلاب/ عکس
عکس/ حضور شیخ زکزاکی در حرم حضرت معصومه(س)
عکسی از کارگردانی جواد عزتی در فیلم تمساح خونی
موشکهای سپاه دیشب با هشتگ کاپشن صورتی شلیک شد/ عکس
عکس/ جدیدترین دیوارنگاره میدان فلسطین با عنوان "تابوتهایتان را آماده کنید"
دیوارنگاره میدان ولیعصر(عج) برای حمایت از تیم ملّی ایران/ عکس
عکسی دیده نشده از غلامرضا تختی در کربلا
رونمایی از نامه قدیمی غلامرضا تختی/عکس
پیکر دختر کاپشن صورتی با گوشواره قلبی در حمله تروریستی دیروز/ عکس
قیمت روز ارزهای مبادلهای/ دلار ثابت ماند
فهرست کاندیداهای مورد حمایت جامعه اسلامی مهندسین اعلام شد
صعود قیمت خودورهای داخلی و خارجی در بازار؛ این خودروی داخلی رکورد رشد قیمت را زد / جدول قیمت ها
دلار مبادلهای ثابت ماند/ یورو رشد کرد
خبری مهم برای متقاضیان خودروهای خارجی/ زمان دقیق عرضه خودروهای برقی اعلام شد + جزییات
اختیارات «خطیر» در استقلال محدود شد/ نماینده هلدینگ همه کاره شد
۵ بازیکن پرسپولیس در مسیر جدایی! / ۵۴۰دقیقه آخر؟
تراکتور - استقلال؛ دژاوو یا طلسمشکنی؟
قیمت روز ارزهای مبادلهای/ دلار کاهشی شد
قیمت طلا، قیمت دلار، قیمت سکه و قیمت ارز ۱۴۰۳/۰۲/۰۹
این حسابهای بانکی مشمول مالیات میشوند/ اعلام جزییات دریافت مالیات از تراکنشهای بانکی
آغاز ثبتنام کلاس اولیها از ۱۹ اردیبهشت
اینفوگرافیک/ دور دوم انتخابات مجلس در یک نگاه
زمان اجرای طرح ترافیک تهران
اینفوگرافیک/ همه دستگاههایی که درباره حجاب وظیفه دارند
روایت امیرعبداللهیان از حال و هوای سفر رئیسی به پاکستان و سریلانکا
اینفوگرافیک/ ابرپروژه سد و نیروگاه "اومااویا" نمونه توان صنعت فنی و مهندسی کشور
آغاز مرحله یک هشتم نهایی جام حذفی با نبرد تکراری مس و پیکان
ورق در بازار خودرو برگشت؛ قیمتها صعودی شد/ آخرین قیمت پژو، سمند، ساینا، شاهین، دنا و تارا + جدول
رژلبها حاوی فلزات سنگین و مواد سمی هستند
شوک به گرایی؛ حذف کاپیتان کشتی از المپیک!
نقش متفاوت لیلا حاتمی در یک فیلم آمریکایی
مصوبه جدید مجلس درباره مالیات بر عایدی سرمایه | چه داراییهایی شامل این نوع از مالیات میشوند؟
ادای احترام آیتالله رئیسی به اقبال لاهوری
پیشبینی وضعیت هوا طی روزهای آینده/ کدام استانها بارانی میشوند؟
جزئیات ثبت سفارش کتابهای درسی اعلام شد
لیست نهایی تیم ملی والیبال ایران با غیبت دو فوقستاره
حذف «زوج و فرد» در طرح جدید ترافیک پایتخت/ بهروز رسانی طرح ترافیک در نیمه اول امسال
ایران با ۳۱ سهمیه المپیک در مسیر پاریس/ ۷ رشته همچنان در انتظار
قیمت سکه و طلا در ۳ اردیبهشت ۱۴۰۳
جزئیات تعرفه خدمات دارویی ۱۴۰۳ اعلام شد
کدام کشورها در کشتی فرنگی آسیا سهمیه گرفتند؟
روند نزولی بازار ارز ادامه دارد/ افزایش نرخ ارز در بحرانهای سیاسی، ناپایدار و موقتی است
تکلیف شهریه مدارس غیردولتی مشخص شد/ بالاترین شهریه ۶۵ میلیون تومان
خبر شوکه کننده درباره ترانه علیدوستی | مادر: برایش دعا کنید
واکنش عجیب آقای «جدی میفرمایید» به شکست تیلور
ستاره گلزن سابق استقلال قرمزپوش شد
این خودرو رکورددار افزایش قیمت در بازار خودروهای داخلی شد؛ ساینا، شاهین، سمند، ام وی ام و فونیکس چقدر قیمت خورد؟ | جدول قیمت ها
پرداخت با تلفن همراه بدون کارت بانکی چگونه است؟
کدام سلاح و مهمات قاچاق به نفع دولت مصادره میشود؟ + جزئیات
این اسلحه ها و مهمات به نفع دولت ضبط میشوند +اینفوگرافیک
انتقاد تند و تیز به شوخیهای سریال نون خ ۵
آغاز اعزام ایرانیها به عمره پس از ۹ سال
سلطان کوکائین دستگیر شد
اسم پدر و مادر از کارت ملی حذف میشود؟
جزئیات مذاکرات اوسمار و پرسپولیس/ مربی برزیلی چراغ سبز نشان داد
هدف نتانیاهو از حمله به رفح چیست؟
پاسخ مثبت بازیکن پرسپولیس به پیشنهاد میلیون دلاری
حمله جعلی با عکس جعلی!
برخی مسئولان به دلیل کارهای بیقاعده در حوزه حجاب تذکر دریافت کردهاند/ کارهای بی قاعده و بدون برنامه نباید انجام بگیرد
پرویز داوودی معاون اول دولت اول احمدینژاد درگذشت
درج نام مادر روی کارت ملی منتفی شد؟
کدام خودروها مشمول مالیات شدند؟
جام عجیب به لژیونر ایران رسید/ سوپرشیلد بالای سر رفت! + عکس
اینفوگرافیک/ از پایگاه هوایی «نواتیم» چه میدانید؟
شگفتانگیزان لیگ برتر والیبال؛ موهایی که سپید شد
زورگیران اتوبان صدر دستگیر شدند
یک مامور انتظامی در شهرستان هیرمند به شهادت رسید/ عکس
مالکان استقلال و پرسپولیس مشخص شدند
آغاز ثبت سفارش کتابهای درسی سال تحصیلی جدید از اردیبهشت ماه
چمران: خطر زلزله بیخ گوشمان است
کامران قاسمپور رقیب حسن یزدانی برای المپیک پاریس شد؛ جنگ گلادیاتورها!
ماجرای تنبیه بدنی یک دانش آموز در سیستان و بلوچستان چه بود؟
صفحه یک روزنامه اسرائیلی/ اسرائیل و ایالات متحده در حال آماده شدن برای پاسخ ایران هستند
ماجرای فوت پرستار کرمانشاه چه بود؟
آغاز اعزام زائران عمره مفرده از سوم اردیبهشت
برنامه امتحانات نهایی خردادماه ۱۴۰۳ اعلام شد
زمان ثبتنام کلاس اولیها اعلام شد/ متولدان نیمه دوم سال هم ثبتنام میشوند؟
قیمت روز محصولات ایرانخودرو یکشنبه ۱۹ فروردین ۱۴۰۳
هشدار پلیس فتا نسبت به کلاهبرداری در پوشش پرداخت فطریه و کفاره
عکس/ حضور زیاد نخاله در مراسم روز قدس تهران
عکسی از ناطق نوری و سردار فلاح در راهپیمایی روز قدس تهران /وزیر احمدی نژاد هم آمد
عکس/فریاد «مرگ بر اسرائیل» فرزندان شهدای حادثۀ تروریستی ساختمان کنسولی سفارت ایران
عکسی از قالیباف در مراسم وداع با شهیدان سردار زاهدی و صالحی روزبهانی
عکس/ ماشین عجیب و غریب عادل فردوسی پور
بی تفاوتی عجیب اتحادیه جهانی به ستاره های کشتی ایران در قهرمانی آسیا
سامانه بارشی در راه ایران/ آخر هفته بارانی در این استانها/ بارشها کی به تهران میرسد؟
قیمت دلار، یورو و ۴۴ ارز دیگر امروز ۱۵ فروردین /قیمت افغانی امروز چند شد؟
عسل حیدری از درخشش تیم ملی هاکی روی یخ روایت میکند/ به افتخار دختران یخی
آخرین پست اینستاگرامی رضا داوودنژاد+عکس
دوربینهای طرح ترافیک تهران با نرخ جدید روشن شد
وزارت کشور تصمیمی برای تعطیلی بوستانها در روز ۱۳ فروردین نگرفته است
حداقل حقوق ۱۴۰۳ یک کارگر چقدر است؟/ عکس
وضعیت پارک های تهران در سیزده بدر/ برنامه های همزمان روز طبعیت و شهادت حضرت علی (ع)
چرایی افزایش تعرفه اینترنت و مهم ترین تعهد اپراتورهای ارتباطی
فدراسیونی بدون رییس!
دروغ 13 مرجانه گلچین برای دیده شدن
آسمان بارانی و همراه با رعد و برق چند روزه در ۱۷ استان ایران
مذاکره با پرسپولیس انجام شد/ هافبک گلزن در آستانه توافق با سرخها
هشدار برای این استانها صادر شد/ کدام استانها روز سیزده بدر بارانی دارند؟
نگاهی به مهمترین مصوبات مجلس در سال ۱۴۰۲
اینفوگرافیک/ چه زمانی نباید خرما بخوریم؟
گفتگوی دو وزیر سابق در خصوص صداوسیما
توهین دوباره بایدن به پوتین
اینفوگرافیک/ کدام رذایل اخلاقی در قرآن آمده است؟
خودکشی یک دکتر جوان در دلفان / یک مسئول: زنگ خطر خودکشی رزیدنتها به صدا درآمد / عوامل انسانی دخیل قابل شناسایی و مجازات هستند
فرصت ویژه قلعهنویی برای صعود و اعتماد بیشتر به جوانان مقابل ترکمنستان
معاون حوزه علمیه ماهشهر به قتل رسید
اعلام جزئیات مذاکره استقلال با الهیار صیادمنش و دو لژیونر دیگر
بازگشت پرهزینه و ناموفق صداوسیما به سلبریتی ها/ پرداخت های میلیاردی صحت دارد؟
بزرگترین پیشرفتهای فناوری در سال گذشته چه بود؟
شماره تلفن های ضروری در عید نوروز
عکس/ مروری بر نامگذاری سالها توسط رهبر انقلاب از سال ۱۳۸۷ تا ۱۴۰۳
بانک صادرات ایران پشتیبان تولید و اشتغال خواهد ماند
پیام تبریک مدیرعامل شاراک به مناسبت ۲۹ اسفندماه سالروز ملی شدن صنعت نفت
جدول حقوق و دستمزد ۱۴۰۳ منتشر شد
هشدار پلیس فتا درباره تورهای لحظه آخری
توییت نماینده کارگری از جلسه تعیین دستمزد با وزیر کار
اینفوگرافیک/ توصیههایی برای جلوگیری از چاقی در ماه رمضان
اینفوگرافیک/ کمک به رفع خوابآلودگی رانندهها با چند روش ساده
هشدار نوروزی پلیس فتا: WiFi رایگان ترفند مجرمان سايبری است